中新網(wǎng)11月5日電 據(jù)法新社5日?qǐng)?bào)道，一名患有罕見(jiàn)腦中毒疾病的澳大利亞嬰兒被一種還未投入臨床使用的試驗(yàn)用藥奇跡般地治愈。這種藥此前只在小白鼠身上使用過(guò)。

　　這名昵稱為“寶貝Z”的嬰兒患有十分罕見(jiàn)的遺傳性鉬輔脢缺乏癥。這種病是因先天性的基因缺損，無(wú)法使體內(nèi)的亞硫酸鹽有效轉(zhuǎn)化為硫酸鹽，有毒的亞硫酸鹽在體內(nèi)越積越多，從而損傷神經(jīng)系統(tǒng)和大腦，導(dǎo)致痙攣、癲癇發(fā)作等癥狀。此病患者通常在出生后幾個(gè)月內(nèi)就會(huì)死亡。

　　然而，“寶貝Z”卻幸運(yùn)地活了下來(lái)。新生兒科專家Alex Veldman表示，“寶貝Z”可謂是該種致命疾病“在全球范圍內(nèi)被成功治愈并得以幸存”的第一人。

　　Veldman表示，“寶貝Z”于2008年5月出生，出生后僅60個(gè)小時(shí)疾病就發(fā)作了。她的家人四處求醫(yī)，期望生化學(xué)家有方法治療這種此前無(wú)藥可醫(yī)的疾病。一名化學(xué)家Rob Gianello發(fā)現(xiàn)，有一種在試驗(yàn)小白鼠身上成功起效的藥物有可能治療這種罕見(jiàn)疾病，但該藥物以前從未在人身上進(jìn)行過(guò)測(cè)試。

　　這種還未投入臨床運(yùn)用的藥物是一名德國(guó)醫(yī)生研制出來(lái)的。Veldman稱，為挽救岌岌可危的“寶貝Z”的性命，醫(yī)生們組建了一個(gè)團(tuán)隊(duì)，爭(zhēng)分奪秒，抓緊一切時(shí)間，期望能獲得醫(yī)院倫理道德方面和法院法令的支持。就在僅僅2周之內(nèi)，醫(yī)生們成功地將這種藥物從試驗(yàn)室里帶入了正式的臨床使用階段。通常，這一過(guò)程需要長(zhǎng)達(dá)數(shù)年的時(shí)間。

　　令人倍感欣慰的是，僅僅在接受第一劑注射后，這種嶄新的、還帶有巨大風(fēng)險(xiǎn)的藥物cPMP就為“寶貝Z”帶來(lái)了福音：她體內(nèi)堆積過(guò)多的亞硫酸鹽含量降低了2/3。而且，就在短短3天之內(nèi)，“寶貝Z”體內(nèi)的亞硫酸鹽含量竟恢復(fù)到了正常水平。她的警覺(jué)性顯著提高，抽搐痙攣等癥狀都減少了。

　　與以前對(duì)這種罕見(jiàn)疾病的治療效果相比，新藥物cPMP成效顯著，接受治療者癲癇發(fā)作等病癥減少了90%。

　　目前，幸運(yùn)的“寶貝Z”已經(jīng)開(kāi)始咿呀學(xué)語(yǔ)，并顯得十分活躍，動(dòng)作變得敏捷多了。